Un tratamiento genético basado en la tecnología CRISPR-Cas9 promete transformar el abordaje del colesterol alto, uno de los principales factores de riesgo de enfermedad cardiovascular. Un ensayo clínico publicado en The New England Journal of Medicine reveló que una sola dosis de la terapia experimental logró reducir en promedio un 49% el colesterol LDL y un 55% los triglicéridos en pacientes tratados.
El nuevo tratamiento, impulsado por CRISPR Therapeutics y llevado a cabo por expertos de la Clínica Cleveland, se aplicó en 2024 a 15 adultos con hipercolesterolemia o dislipidemia mixta que ya recibían el máximo tratamiento tolerado. Según el estudio, la intervención provocó descensos marcados y sostenidos en los principales lípidos sanguíneos, eliminando la necesidad de medicación diaria y abriendo una vía potencialmente definitiva para la prevención de enfermedades cardiovasculares.
La intervención genética utiliza nanopartículas lipídicas para administrar la edición directamente al hígado. El objetivo es inducir una mutación de pérdida de función en el gen ANGPTL3, cuya inactivación natural se asocia con bajos niveles de lípidos y menor riesgo de enfermedad cardiovascular, según documentaron los investigadores.
Así, la terapia replica un fenómeno genético observado en una de cada 250 personas, ahora de manera dirigida y controlada. ¿Cómo funciona la edición genética para tratar el colesterol alto?
La técnica CRISPR-Cas9 permite modificar genes específicos de forma precisa. En este caso, la terapia experimental CTX310 introduce un ARN mensajero y una guía de endonucleasa Cas9 encapsulados en nanopartículas, dirigidos al gen ANGPTL3 del hígado.
